O Governo do Brasil anunciou investimento de R$ 122 milhões na Fiocruz para o desenvolvimento de terapia gênica voltada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1, marcando o início histórico do primeiro estudo clínico com seres humanos dessa tecnologia no país. A iniciativa posiciona o Brasil como referência em medicina de precisão na América Latina e amplia a perspectiva de qualidade e expectativa de vida para pacientes com a doença rara.
O estudo do medicamento experimental GB221 integra uma plataforma produtiva de plasmídeos e vetores virais, utilizados na fabricação de terapias avançadas para doenças raras. O anúncio foi feito pelo Ministério da Saúde, com a presença do ministro Alexandre Padilha, e pelo presidente da Fiocruz, Mário Moreira.
Segundo o ministro, a oferta de terapias inovadoras pelo Sistema Único de Saúde (SUS) representa uma mudança estrutural no enfrentamento da doença. “Quando o SUS oferece uma terapia inovadora, estamos mudando o curso da doença e o destino dessas crianças. É a medicina mais avançada do mundo sendo ofertada gratuitamente à população brasileira”, afirmou.
A AME é uma doença genética rara que se manifesta nos primeiros meses de vida, causada por alteração no gene SMN1, responsável pela produção de proteína essencial ao funcionamento dos neurônios motores. A ausência dessa proteína provoca perda progressiva de força muscular e pode comprometer a sobrevivência nos primeiros anos de vida.
Avanço científico e regulação
A primeira infusão do medicamento foi realizada após autorização da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). O estudo encontra-se na fase 1, que avalia segurança e tolerabilidade, e seguirá para a fase 2, destinada à análise de eficácia. A incorporação ao SUS dependerá de avaliação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec).
A tecnologia foi desenvolvida pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio) e terá transferência de tecnologia para Bio-Manguinhos, unidade da Fiocruz responsável pelo desenvolvimento de terapias gênicas no país. A iniciativa também abre caminho para novas soluções terapêuticas voltadas a outras doenças raras, como Atrofia Muscular Esquelética, Atrofia Muscular Espinhal e Bulbar, Leucodistrofia Metacromática, Doença de Krabbe e Gangliosidose GM1.
Critérios de participação no estudo
Podem participar crianças sintomáticas com diagnóstico genético confirmado de AME Tipo 1, com mutações no gene SMN1 e até três cópias do SMN2, com idade entre duas semanas e 12 meses. Também podem ser incluídos pacientes pré-sintomáticos com risco confirmado da doença, respeitando critérios genéticos específicos.
A inclusão de novos participantes ocorrerá de forma gradual.
Investimentos em doenças raras e produção nacional
Além do aporte de R$ 122 milhões, o Governo do Brasil, por meio do Ministério da Saúde, destina R$ 214 milhões a pesquisas em novas tecnologias para diagnóstico, medicamentos e sequenciamento genético. Em parceria com a Empresa Brasileira de Pesquisa e Inovação Industrial (Embrapii), estão sendo investidos R$ 40,5 milhões no desenvolvimento de terapias inovadoras, incluindo síntese de nusinersena e estratégias baseadas em anticorpos.
O governo também firmou oito Parcerias para o Desenvolvimento Produtivo (PDP) voltadas à produção nacional de medicamentos para doenças raras, mobilizando R$ 2 bilhões para aquisição de fármacos pelo SUS, como cladribina, natalizumabe, ivacaftor e sirolimo.
Por meio do Programa de Desenvolvimento e Inovação Local (PDIL), serão investidos R$ 2,8 milhões em testes de exoma completo, com capacitação de especialistas do Hospital de Clínicas da Universidade de São Paulo, fortalecendo o diagnóstico de precisão no país.
A estratégia integra uma política de fortalecimento da produção nacional, redução da dependência externa e ampliação do acesso a tratamentos de alta complexidade no sistema público de saúde.
Fonte: Secretaria de Comunicação Social da Presidência da República
